Essas ferramentas, chamadas vetores em potencial, consistem em um vírus associado a Aden (ou AAV), foram apresentadas em uma série de oito estudos publicados na Cell Magazine, envolvendo pesquisadores de 29 universidades e instituições lideradas pelo Instituto Allen dos Estados Unidos.
A capacidade dessas novas ferramentas de abordar um tipo de célula permite especificamente terapias que podem corrigir defeitos genéticos em células específicas que contribuem para a doença sem afetar as células circundantes ou adicionar efeitos colaterais indesejáveis, disse o instituto.
As novas ferramentas foram “altamente eficazes na identificação de células cerebrais específicas e permitiram que os cientistas modificassem a atividade celular e o comportamento animal previsível”, de acordo com a mesma fonte.
Os vetores de potencial do AAV consistem em um vírus inofensivo associado a Aden (ou AAV) que atua como um ônibus capaz de transportar DNA especialmente projetado para a célula.
Eles também têm um segmento de DNA (a potência) que atua como um “interruptor de ativação” para marcar ou acionar uma alteração na função da célula.
O trabalho faz parte do Armamentarium for Precision Brain Cell Access, um projeto dentro da iniciativa cerebral dos Institutos Nacionais de Saúde dos Estados Unidos.
As doenças geralmente resultam de falhas em tipos específicos de células e não em todo o corpo, portanto a epilepsia é uma doença de neurônios específicos do sistema nervoso.
Tomar as células certas, “a hora certa e certa, é o futuro da medicina do cérebro de precisão” e essas ferramentas nos aproximam desse futuro, enquanto expandem o que agora é conhecido sobre células e circuitos cerebrais “, disse John Ngai, diretor do cérebro.
Os pesquisadores demonstraram os benefícios da seleção de células em uma recente descoberta relacionada à síndrome de Dravet.
Além disso, em um estudo, eles foram capazes de localizar e marcar uma célula rara que regula o sono, abrindo a porta para novos tratamentos para distúrbios do sono.
As ferramentas genômicas também foram projetadas para vários tipos de células cerebrais, incluindo regiões cerebrais do córtex, estriado e medula espinhal.
